10月9日，北海康成-B(01228)在研罕見病新藥氯馬昔巴特口服溶液迎來兩項重要進展。一是向中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)申報新適應症上市申請，並獲得受理。二是在中國台灣地區獲得批准上市，治療1歲及以上阿拉傑裏綜合徵(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢。

據了解，根據與Mirum公司的協議，北海康成擁有氯馬昔巴特口服溶液在大中華區开發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權，用於治療包括膽道閉鎖(BA)、ALGS和進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)在內的三種罕見肝病以及其他可選擇的適應症。

此前，氯馬昔巴特口服溶液已在中國大陸和香港地區、加拿大、美國、歐盟等地獲批上市，用於治療ALGS患者膽汁淤積性瘙癢。此外，該藥還獲得FDA治療ALGS和2型PFIC的突破性療法認定，以及治療ALGS、PFIC和BA的孤兒藥物資格。

據公开資料顯示，此次爲氯馬昔巴特口服溶液在中國遞交的第二項上市申請。今年9月，氯馬昔巴特口服溶液已被CDE納入優先審評，用於治療2月齡及以上進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)患者的膽汁淤積瘙癢症。根據北海康成發布的2023年半年報，該公司預計於2023年下半年在中國大陸和台灣地區提交該產品用於治療PFIC的新藥申請。

此前，氯馬昔巴特口服溶液已在治療PFIC的3期MARCH研究中取得了積極頂线數據。該研究評估了候選藥在廣泛亞型PFIC患者的療效，共有93例年齡介於1-17歲的患者入組。結果顯示，與接受安慰劑的患者相比，接受了氯馬昔巴特口服溶液治療的所有PFIC亞型的患者，主要與次要終點均獲得了高度的統計學意義上的改善。其中主要終點爲與基线時相比瘙癢嚴重程度的改善，而次要終點則是與基线相比的血清膽汁酸水平。

另一方面，根據北海康成新聞稿指出，氯馬昔巴特口服溶液已在中國台灣地區獲批上市，用於治療1歲及以上阿拉傑裏綜合徵(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢。

此次氯馬昔巴特口服溶液的獲批基於Mirum公司开展的關鍵ICONIC研究和RISE嬰兒安全性研究的數據，以及多年對ALGS患者數據的收集。ICONIC研究顯示，與安慰劑相比，氯馬昔巴特口服溶液對於瘙癢症具有統計學及臨牀意義的減少，血清膽汁酸亦明顯減少，兩者在數年治療內均可持久得到改善。RISE研究的中期數據支持該藥用於小於12個月嬰兒組的適應症。

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標題：北海康成-B(01228)罕見病新藥適應症國內申報上市 並在中國台灣地區獲批

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