“輝瑞的血液學重點是鐮狀細胞病（SCD）和血友病，SCD對非洲裔人群影響較大。”
作者：Emilia 編輯：tuya 出品：財經塗鴉
2022年8月8日，輝瑞宣布以54億美元收購Global Blood Therapeutics（GBT），以每股68.50美元的現金收購GBT所有流通股，包括債務和獲得的現金淨額。此次收購補充並進一步增強了輝瑞在稀有血液學領域30多年的傳統，並通過帶來專業知識和領先的產品組合和管道，從而增強了公司對鐮狀細胞病（SCD）的承諾，輝瑞打算繼續鞏固兩家公司對 SCD 社區的共同承諾和參與。
輝瑞的目標是收購該公司及其主要產品Oxbryta（voxelotor），以加強其自己的產品組合和管线。輝瑞的血液學重點是鐮狀細胞病（SCD）和血友病。鐮狀細胞病(SCD)是一種終生遺傳的罕見血液疾病，它會影響血紅蛋白，血紅蛋白是一種由紅細胞攜帶的蛋白質，可將氧氣輸送到全身的組織和器官。由於基因突變，患有SCD的個體會形成異常血紅蛋白，稱爲鐮狀血紅蛋白。
GBT的主導產品是 Oxbryta（voxelotor），於2019年11月獲得美國FDA批准用於治療成人和12歲以上兒童患者的鐮狀細胞病。成爲首個也是唯一一個獲得FDA批准的鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑。2021年12月，Oxbryta被批准用於治療4至12歲以下患者的鐮狀細胞病。2021年，Oxbryta創造了1.947億美元。在鐮狀細胞病新藥獲得國際市場批准後，銷售額將繼續增長。
該公司的其他管线包括：Inclacumab是一種新型P-選擇素抑制劑，目前處於III期研究中，評估其在減少鐮狀細胞病患者血管閉塞危機 (VOCs) 和因VOCs再次入院的方面的潛力。GBT601是下一代鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑，正在 II/III期臨牀的II期部分進行評估，有可能成爲鐮狀細胞患者的同類最佳療法。
關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病 (SCD) 是一種終生、使人衰弱的遺傳性血液疾病，其特徵是溶血性貧血、急性疼痛危象和進行性終末器官損傷。當鐮狀紅細胞刺激血管內壁並引起炎症反應，導致血管閉塞、組織缺血和疼痛時，就會發生急性疼痛危象或血管閉塞危象 (VOC)。
SCD的並發症始於兒童早期，並與預期壽命縮短有關。SCD 的早期幹預和治療已顯示出改變這種疾病病程、減少症狀和事件、預防長期器官損傷和延長預期壽命的潛力。
從歷史上看，對於解決 SCD 及其急性和慢性並發症的根本原因的治療方法的需求一直未得到滿足。雖然在發達市場很少見，但有4個。全球有500萬人患有SCD，超過4500萬人患有鐮狀細胞性狀。SCD 尤其發生在祖先來自撒哈拉以南非洲的人中，盡管它也發生在西班牙裔、南亞裔、南歐和中東血統的人身上。
SCD 是一種終生的、破壞性的遺傳性血液疾病，影響全世界數百萬人，主要發生在非洲、中東和南亞血統的人群中。GBT 开發了 Oxbryta (voxelotor) 片劑，這是一種直接針對 SCD 根本原因的一流藥物。Oxbryta 於2019年11月在美國獲得批准，在歐盟、阿拉伯聯合酋長國、阿曼和英國也獲得批准。2021 年 Oxbryta 的淨銷售額約爲 41.95 億美元。利用其全球平台，輝瑞計劃加速將 GBT 的創新療法分銷到世界上受 SCD 影響最嚴重的地區。
成立於2011年的生物制藥公司GBT
GBT是一家生物制藥公司，致力於發現、开發和提供改變生活的治療方法，從鐮狀細胞病 (SCD) 开始爲服務不足的患者社區帶來希望。GBT 成立於 2011 年，正在實現其改變 SCD 治療和護理的目標，SCD 是一種終生的、破壞性的遺傳性血液疾病。
公司推出了 Oxbryta (voxelotor)，首個獲得 FDA 批准的直接抑制鐮狀血紅蛋白 (HbS) 聚合的藥物，鐮狀血紅蛋白是 SCD 中紅細胞鐮狀化的根本原因。GBT 還在推進其在 SCD 的管道計劃，其中包括 inclacumab （一種處於第三階段开發中的 P-選擇素抑制劑，以解決與該疾病相關的疼痛危機）和 GBT021601（GBT601），該公司的下一代 HbS 聚合抑制劑。
GBT021601（GBT601）是一種口服、每日一次的下一代鐮狀血紅蛋白 (HbS) 聚合抑制劑，用於 2/3 期臨牀研究的第 2 期部分。GBT601 有可能成爲一流的藥物，旨在改善溶血和血管閉塞危象 (VOC) 的頻率。GBT 有希望的管道還包括inclacumab，這是一種針對 P-選擇素的全人源單克隆抗體，正在兩項 3 期臨牀試驗中進行評估，作爲一種潛在的季度治療方法，以降低 VOC 的頻率並降低 VOC 引起的再入院率。GBT601 和 inclacumab 均已獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 的孤兒藥和罕見兒科疾病指定。此外，GBT 的藥物發現團隊正在研究新的靶點，以开發下一代 SCD 治療方法。
資料：GBT目前管线
關於 Oxbryta (voxelotor)
Oxbryta（voxelotor）是一種每日一次的口服治療鐮狀細胞病（SCD）患者。Oxbryta 通過增加血紅蛋白對氧氣的親和力起作用。由於含氧鐮狀血紅蛋白不會聚合，因此 Oxbryta 抑制鐮狀血紅蛋白聚合以及由此產生的紅細胞鐮狀和破壞導致溶血和溶血性貧血，這是每個患有 SCD 的人面臨的主要病症。通過解決溶血性貧血和改善全身氧氣輸送，GBT 認爲 Oxbryta 有可能改變 SCD 的進程。
資料：Oxbryta片劑
“鐮狀細胞病是最常見的遺傳性血液疾病，它對非洲裔的影響尤爲嚴重。我們很高興歡迎 GBT 的同事加入輝瑞，並共同努力改變患者的生活，因爲我們長期以來一直在努力滿足這個服務不足的社區的需求，”輝瑞董事長兼首席執行官 Albert Bourla說。“我們在稀有血液學方面建立了三十多年的深厚市場知識以及科學和臨牀能力，這將使我們能夠加速鐮狀細胞病社區的創新，並盡快將這些治療方法帶給患者。”
“今天是一個激動人心的裏程碑，它加速了 GBT 發現、开發和提供改變生活的治療方法的使命，爲服務不足的患者社區帶來希望，”GBT 總裁兼首席執行官 Ted W. Love 醫學博士說。“輝瑞將擴大和擴大我們對患者的影響，並進一步推動急需的創新和資源，用於治療鐮狀細胞病和其他罕見疾病患者，包括資源有限國家的人群。我們期待與輝瑞合作，爲我們的社區服務，推進我們共同的目標，即改善健康公平和擴大獲得改變生活的治療的機會，爲所有人創造更健康的未來。”
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標題：輝瑞以54億美元收購GBT，以增強罕見血液學領域的影響力
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