百悅澤成爲首個且唯一在歐盟地區獲批用於邊緣區淋巴瘤治療的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑

百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布，歐盟委員會（EC）已授予百悅澤（澤布替尼）上市許可，批准其用於治療既往接受過至少一種抗CD20療法的復發/難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）成人患者。此項批准適用於歐盟（EU）全部27個成員國以及冰島和挪威。百濟神州專注於爲全球患者开發創新、可負擔的抗腫瘤藥物，改善患者的治療結果，提高藥物可及性。

值得注意的是，鑑於本次提交的治療此適應症的相關數據相較現有療法呈現出顯著臨牀獲益， EC將百悅澤的市場保護期延長了一年。

百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher醫學博士及公共衛生碩士表示："此類罕見血液腫瘤患者之前並無其它可選擇的已獲批BTK抑制劑，因此本次獲批對於歐洲MZL患者意義重大，這讓我們非常自豪。百悅澤至今已在超過55個國家和地區獲批。此次獲批是我們在既往成績上取得的又一個裏程碑，是我們實現公司承諾路上的又一重要時刻。我們始終致力於通過打造具有變革性的全球化研發模式，讓創新藥物更快地惠及更多患者。"

此前，百悅澤已在今年9月獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）基於MAGNOLIA試驗結果給出的積極意見。MAGNOLIA試驗是一項在既往接受過至少一種抗CD20療法的R/R MZL患者中开展的多中心、全球、單臂、开放性、2期試驗。根據獨立審查委員會（IRC）的評估結果，在該試驗中，百悅澤取得了高達68%的總緩解率，其中26%的受試者達到了完全緩解。在所有受試者中，無論是何種MZL亞型，均觀察到了疾病緩解。與此同時，百悅澤也實現了快速和持久的疾病控制，中位至緩解時間爲2.8個月[i]。

百悅澤在治療MZL時呈現出總體安全、可耐受的特徵，這與其已知的安全性特徵一致。其最常見的3級及以上不良事件(>5%)包括中性粒細胞減少症（23%）、肺炎（11%）、血小板減少症（8%）和貧血（8%）。因不良事件而導致的給藥終止發生率較低（3.5%），表明百悅澤耐受性良好[ii]。

意大利博洛尼亞大學Sergnoli血液學研究所血液學正教授Pier Luigi Zinzani醫學博士表示："這一裏程碑帶來了首個也是唯一一個在歐洲獲批用於邊緣區淋巴瘤治療的BTK抑制劑。由於歐洲目前尚無針對MZL的標准治療，百悅澤的獲批將爲MZL患者提供一種無需化療的治療選擇，並且該治療方案已在各種MZL亞型中顯示出有意義的療效、持久的緩解和高緩解率。"

百濟神州高級副總裁、歐洲地區負責人Gerwin Winter表示："能將首個且唯一在歐洲獲批用於MZL治療的BTK抑制劑帶給歐洲患者讓我們感到非常激動。通過我們日益壯大的專業團隊的不懈努力，我們期待能早日將創新藥物帶給歐洲各國患者以滿足他們的迫切需求。"

百悅澤已在歐盟獲批用於治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作爲不適合接受化學免疫治療的WM患者的一线治療。今年10月，CHMP還針對百悅澤給出了積極意見，建議批准百悅澤用於治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）成人患者。

百濟神州已在奧地利、比利時、丹麥、英格蘭和威爾士、德國、意大利、冰島、愛爾蘭、荷蘭、西班牙和瑞士獲得了百悅澤治療WM的報銷，其他歐洲地區的國家也正在推進將該藥物納入其報銷體系的進程中。

關於邊緣區淋巴瘤

邊緣區淋巴瘤（MZL）是一組極爲罕見的、原發於淋巴組織邊緣區且生長緩慢的B細胞惡性腫瘤[iii]。MZL在歐洲的流行病學數據有限，但其發病率約爲每年20 ~ 30例/百萬人[iv],[v],[vi] 。MZL有三種不同的亞型：其中以結外邊緣區B細胞淋巴瘤或粘膜相關淋巴組織（MALT）亞型最爲常見；以發生於淋巴結中的淋巴結邊緣區B細胞淋巴瘤亞型較爲罕見；而發生於脾髒、骨髓或兩者兼有的脾髒邊緣區B細胞淋巴瘤是該疾病最爲罕見的亞型[vii]。

關於百悅澤

百悅澤（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨牀試驗項目，作爲單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。百悅澤的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白靶向、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特徵，百悅澤已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤开展了廣泛的全球臨牀开發項目，目前已在全球28個市場中开展了35項試驗，總入組受試者超過4,500人。迄今爲止，百悅澤已在包括美國、中國、歐盟、英國、瑞士、加拿大、澳大利亞和其他國際市場的超過55個國家和地區獲批。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，致力於推動同類最佳或同類首創的臨牀候選藥物研發，致力於爲全球患者提供有效且可負擔的藥物。公司全球臨牀研發和醫學事務團隊已有超過3,300人且仍在不斷壯大。目前正在全球範圍支持100多項臨牀研究的开展，已招募受試者超過16,000人。公司廣泛的研發管线主要由內部團隊牽頭，支持超過45個國家和地區的臨牀試驗。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的开發，同時專注於單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、瑞士、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安（可有效避免Fc-受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在負責對多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物的商業化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣布達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同开發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體藥物百澤安（替雷利珠單抗）的權利。基於這一卓有成效的合作，百濟神州和諾華於2021年12月宣布了關於正在3期开發的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權、合作和許可協議。諾華和百濟神州還籤訂了一項战略商業協議，根據該協議，百濟神州將在中國指定區域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注於爲全球患者开發和商業化創新、可負擔的抗腫瘤藥物，改善患者的治療效果，提高藥物可及性。通過強大的自主研發能力和外部战略合作，我們不斷加速开發多元、創新的藥物管线。我們致力於爲全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過9,000人的團隊，並在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。欲了解更多信息，請訪問http://www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關於百悅澤爲MZL患者提供臨牀獲益的潛力、百悅澤未來在歐盟地區和其他市場开展的开發、藥政申報和獲批、商業化和市場准入，百悅澤潛在的商業化機會、以及百濟神州在"關於百濟神州腫瘤學"和"關於百濟神州"標題下提及的百濟神州的計劃、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨牀結果可能不支持進一步开發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨牀試驗的啓動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物开發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物开發、商業化及實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對百濟神州的臨牀开發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節裏更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

參考文獻：

[i] Opat S, Tedeschi A, Linton K, et al. The MAGNOLIA Trial: Zanubrutinib, a Next-Generation Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor, Demonstrates Safety and Efficacy in Relapsed/Refractory Marginal Zone Lymphoma. Clin Cancer Res. 2021 Dec 1;27(23):6323-6332.
[ii] BRUKINSA (zanubrutinib). Summary of product characteristics; 2022.
[iii] Annals of Oncology, Marginal Zone Lymphomas: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up, January 6, 2020.
[iv] Cerhan, J.R. and T.M. Habermann, Epidemiology of Marginal Zone Lymphoma. Ann Lymphoma, 2021
[v] Smith, A., et al., Lymphoma incidence, survival and prevalence 2004-2014: sub-type analyses from the UK's Haematological Malignancy Research Network. Br J Cancer, 2015. 112(9): p. 1575-84.
[vi] Maynadie, M., et al., Splenic Marginal Zone Lymphoma: French Registries Population-Based Treatment and Survival Analyses (2002-2014). Blood, 2020. 136.
[vii] Leukemia & Lymphoma Society, Marginal Zone Lymphoma. Available at: https://www.lls.org/research/marginal-zone-lymphoma-mzl

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