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神州細胞SCT800：國產首款重組凝血八因子！破釜沉舟發展史
藥融雲
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當樂觀市場初顯，有的企業剛愎自用，欲“穩坐釣魚台”；
有的企業打破“井口”屏障，打造向上的“推手”，尋求新增。
在創新藥的競爭賽道中，這家藥企的創始人於20年前洞曉中國創新藥未來市場，涉入重組蛋白，在單克隆抗體領域精密布局，將CD20、EGFR、PD1、VEGF、TNF-、TNLF、IL17、ERBB2、CD38、CD47等靶點串織成帆，迎接創新藥風口和浪潮。
我們且來看看這家在靶點上“沉舟破釜”的創新藥公司——神州細胞。
神州細胞是一家專注於惡性腫瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和遺傳病等多個治療和預防領域的生物藥產品研發和產業化的公司，是國內最早從事生物藥研發的企業之一。
在攀爬創新藥物金字塔的進程中，神州細胞不斷加快步伐。目前已建立覆蓋生物藥研發和生產全鏈條的高效率、高通量技術平台，自主研發了多樣化及具有特色的單克隆抗體、重組蛋白、疫苗等生物藥產品管线。
神州細胞logo，來源：神州細胞官網
起 源：“扛大旗”的麻省理工博士
“扛大旗”是這個市場中的一部分人將規劃、努力積極導向的結果。
作爲神州細胞創始人的謝良志1987畢業於大連工學院，1990年獲得大連理工大學碩士學位，1991年赴美國麻省理工學院化工系生化工程技術中心學習，專門研究動物細胞培養工藝和控制技術，1996年獲得該校生化工程博士學位。
而後，謝良志順利進入美國默克公司研發部從事病毒疫苗和基因工程病毒載體的生產工藝研究和GMP生產工作，負責默克公司幾個關鍵疫苗產品，他所領導开發的10,000L規模的腺病毒載體艾滋病疫苗工藝，目前仍是國際上人用疫苗的最大規模。
默克的艾滋病疫苗的开發制備工藝都是他一手做出來的，可以想象，如果謝良志不回國，選擇繼續留在默克發展前景是非常不錯的。那爲什么他選擇了歸國？
盡管學成歸國是謝良志一直以來的愿望，但2002年回來更像是一個偶然的機會。當時的國家科技部生物工程中心主任劉謙想要在國內發展生物醫藥行業，劉謙在麻省曾經和謝良志同在一個實驗室做過，打了一通動員電話，“大分子藥物的產業生產技術是我國生物制藥的關鍵瓶頸，國家需要你這樣掌握國際先進核心技術的人才”。
當說服家人的時候，謝良志說，“即使我現在不回去，過10年我來是要回去的……不同時間回去做的事情是不一樣的，現在回去還能做更多的事情，爲什么我現在不回去呢？”從接到動員電話到做決定再到離开美國，他用了不到兩個星期的時間。
回到國內後，他希望利用自己掌握的大規模細胞培養技術，來幫助國家制藥行業突破大分子藥產業化技術的瓶頸。不過，當時國內的生物藥狀況讓謝良志無用武之地，彼時國內並沒有需要大規模生產的生物藥品種。
考量之下，謝良志決定自主解決品種來源，成立神州細胞。
對於國家、命運帶領他走向不同的方向，他一直心懷感恩。但他認爲，努力才是一切幸運的前提。不管他做的事情還是做的決定，都盡了最大的努力。他在美國待了12年，麻省理工學院待了6年，畢業後去了最好的公司，美國默克公司；在默克公司做最重要的項目，艾滋病疫苗的开發；回國後創立神州細胞、義翹神州(均已上市)，做得也不錯，似乎一切都很令人滿意，謝良志表示，“但是努力是前提條件。”
這種努力精神正是一個公司發展的必然要素。
藥 來：“玻璃人”的保護罩
1838年，19歲的維多利亞在威斯敏斯特大教堂舉行“加冕禮”，开啓了她作爲英國女王長達64年的高光時刻。在位時，她成就了“日不落帝國”的鼎盛，前無古人後無來者；與此同時，她也是血友病基因攜帶者，孕育9個兒女與歐洲各國王室聯姻，幾乎將血友病基因蔓延至整個歐洲王室，而血友病也一度被稱爲“王室病”。
這種戲稱一來是因爲當時歐洲王室成員患病者衆，二來是因爲治療費用高昂，且效果欠佳。血友病患者缺乏凝血八因子蛋白導致凝血功能障礙，出血部位會產生失血、炎症和疼痛，長期反復還有致殘風險，甚至危及生命。因此，血友病的另一個名字是“玻璃人”。倘若爲患者注射重組八因子，就會在體內形成凝血酶，產生凝血功能，患者便能基本恢復正常。
創新藥企的道路探尋，是樂觀也是悲觀的。
2008年，在國家新藥創制重大專項中，“一藥難求”的重組八因子成爲多個團隊追逐研發的目標。課題申報時，國內幾家企業掌握了一些基礎數據後，就信心滿滿地遞交申請，但到了第二年結題答辯時，多個團隊都選擇了放棄，無果而終。
這是因爲，重組凝血八因子是國際公認最難表達的蛋白藥物。即便是放大數倍，八因子的結構圖也如同一團亂麻。在八因子上，有2332個氨基酸、25個糖基化位點、8個二硫鍵、6個硫酸化位點，極難“翻譯”。這就如同一個超級復雜的方程式，很多人都倒在了“求解”的路上。
重組凝血八因子的誕生，需要突破一道道難關：獲得高產量CHO生產細胞株；研制適合凝血八因子蛋白表達和穩定的細胞培養基；研制適合重組凝血八因子的制劑配方和凍幹工藝參數，大幅提高凝血八因子成品的熱穩定性……
國外研發生產八因子的藥廠，皆是像拜耳這樣的知名大廠。即便此後部分國際藥廠开始在國內生產八因子，但核心技術依舊掌握在外方手中。
放眼國內，血友病患者人數衆多並且呈現持續增加的趨勢。根據Frost& Sullivan 的統計數據，預計至2023年，我國血友病患病人數將分別達到14.4萬；我國血友病藥物市場預計至2023年達到55.2億元。對於我國龐大的血友病患者而言，八因子由於產量不足，不是想用就能用的。2017年世界血友病聯盟披露，我國甲型血友病患者人均凝血八因子使用量僅有0.26IU，遠低於美國的9.57IU和俄羅斯的6.87IU，甚至低於2.61IU的世界平均水平。
對血友病患者而言，重組凝血八因子是續命藥。謝良志懷着一股不認輸的勁頭。每天，他只喫兩頓飯，超長工作12至16個小時，一年到頭沒有一個完整假期，一有時間就花在蛋白與抗體的研發上。正是憑借這股勁兒，前後歷經15年的研發，他將中國的凝血八因子首研成功，一躍成長爲重組蛋白藥物研制的“中國旗幟”。
朝 暉：向上的波動
當一些創新藥企還在從License-in向自主研發轉型，神州細胞早已自主打造多個技術和生產平台，鏈織數個有着FIC和BIC潛力的產品。
神州細胞建立了豐富的產品管线儲備，兼顧產品管线的廣度和深度：
據藥融雲數據庫顯示，神州細胞目前1款產品已獲批上市，2個產品處於上市申請階段，3個產品進入III期臨牀研究，3個產品處於II期臨牀研究階段。另外還顯示，一款針對流感病毒感染的藥物，自2014年進入臨牀I期後一直暫無後續報道。
神州細胞在研藥物
數據來源：藥融雲全球藥物研發數據庫
已上市產品：SCT800
SCT800，又名重組八因子，用於治療甲型血友病。甲型血友病系因患者缺乏凝血八因子蛋白引發的凝血功能障礙。通過注射SCT800，可補充凝血八因子，活化的凝血八因子蛋白先行與活化的九因子蛋白結合，繼而與十因子蛋白結合激活並產生活化的十因子蛋白後，形成凝血酶原激活物，該凝血酶原激活物在鈣離子的作用下催化凝血酶原轉化爲具有活性的凝血酶，將血漿中可溶性的纖維蛋白原轉變爲不溶性的纖維蛋白並形成血小板凝集及凝血功能。

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