來源丨21新健康（Healthnews21）原創作品

作者/朱萍 實習生 張帆

編輯/徐旭

圖片/圖蟲

“加強國際協作，共享醫療發展成果、共建醫療命運共同體，是战勝癌症的重要保障。” 盛諾一家創始人、董事長蔡強在中英兒童白血病治療研討暨公益會診項目發布媒體見面會上向21世紀經濟報道等媒體表示。

《國家兒童腫瘤監測年報2020》顯示，在我國兒童腫瘤患者中，白血病患兒佔比高達57.21%，是我國兒童、青少年因病死亡的重要原因。近年來，國家發布白血病診療建議，兒童“急淋”化療方案逐步改善，患兒長期生存率大幅提升。目前，兒童“急淋”整體治愈率可達80%-90%。然而，仍有15%-20%的患兒會遭遇復發，且復發後的存活率低，傳統化療的有效率低，預後不佳。兒童白血病的診療現狀面臨極大挑战。

在兒童白血病的診療研發中，中國的CAR-T療法的研發進度在全世界處於領先地位。同時，中國也在積極學習國外的臨牀經驗，並將國外臨牀試驗的經驗與國內患兒的實際情況相結合，在藥物使用等方面有了新的突破。在國際交流中，中國在兒童白血病的診療研發中有了較大進展。

癌症已經成爲影響我國百姓健康和國家經濟社會發展的重大公共衛生問題，發病率和死亡率仍處於持續走高的趨勢，這當中，兒童腫瘤的防控壓力同樣是在持續增大。《國家兒童腫瘤監測年報2020》顯示，在我國兒童腫瘤患者中，白血病患兒佔比高達57.21%，是我國兒童、青少年因病死亡的重要原因。

白血病被稱爲“兒癌之冠”。據統計，我國每年新增白血病患者約4萬名，其中50%是兒童。據了解，急性T淋巴細胞白血病是最多發的兒童惡性腫瘤急性淋巴細胞白血病（ALL）的亞型。《中國兒童血液病2020白皮書》發布的數據顯示，我國急性淋巴細胞白血病佔兒童白血病的72.6%。近年來，國家發布白血病診療建議，兒童“急淋”化療方案逐步改善，患兒長期生存率大幅提升。目前，兒童“急淋”整體治愈率可達80%-90%。然而，仍有15%-20%的患兒會遭遇復發，且復發後的存活率低，傳統化療有效率低，預後不佳。

常規治療無效、治療後腫瘤再次復發、骨髓移植副作用明顯……在兒童白血病治療中，如何提高難治性白血病治愈率、改善患兒生存質量，是一大難點。

爲盡快遏制癌症高發趨勢，癌症防治行動成爲國家圍繞疾病預防和健康促進兩大核心出台的《健康中國行動》15項重大專項行動之一。腫瘤防治需要社會各界共同努力，這當中，特別需要醫療機構、專家、媒體、社會機構等各界強強聯手、緊密推進。

英國大奧蒙德街兒童醫院（GOSH）小兒血液科教授、英國國家癌症研究所兒童白血病亞組和國際BFM協作組急性淋巴細胞白血病委員會主席Ajay Vora教授表示，中國的CAR-T療法的研發進度在全世界處於領先地位，屬於先進的治療方式，中國的CAR-T療法研究爲世界帶來貢獻。該療法最先於2017年在美國獲批，用於治療25歲以下復發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）患者，在臨牀試驗中有82.5%的患者治療後癌細胞完全消失。

“急性髓性白血病治愈率大約爲60%-70%，根據不同的亞型數字有不同的變化。其中的M3亞型治療藥物之一是來自中國古代的藥物砒霜，能夠達到95%以上的治愈率，治療效果極佳，這也是中國對世界做的很大貢獻。”Ajay Vora教授向記者介紹。

英國大奧蒙德街兒童醫院國際和私立患者醫療部臨牀主任Melanie Hiorns醫生向21世紀經濟報道等媒體介紹，在過去的幾十年裏，兒童白血病的治療取得了巨大的進展。通過合理的化療方案、造血幹細胞移植、靶向治療和免疫治療等手段，患兒的存活率和生活質量已獲得極大提升。同時，兒童白血病在診療方面仍有很多挑战需要克服，尤其是面對復雜病例時的處理，更是困難重重。爲此，开展兒童白血病治療的國際交流意義重大。

“各個國家醫療水平間存在差異，在某些方面有可能是我們的水平遠遠高於其他國家，在某些方面可能其他國家醫療水平高於中國。患者所需要的是根據其病情匹配最適合他的國家、醫院、專家甚至於治療方法。因爲疾病是面向全世界的疾病，所以人類在醫療科技方面應該攜起手來，只有這樣才能战勝疾病。”蔡強表示。

在世界兒童白血病診療的前沿進展中，新藥的出現與應用成爲一大亮點。急性淋巴細胞白血病較常用的（必雷脫歐）單抗在英國得到了廣泛使用；其他的單抗類藥物如依馬利尤單抗、達雷妥尤單抗在臨牀試驗中應用於T細胞白血病。

同時，全球性醫療團隊的組成與發展也爲兒童白血病的治療提供了幫助。在治療兒童白血病過程中，除了臨牀一线醫生、護士之外，病理、影像、遊戲療法、心理療法、對症治療、藥理師配合等團隊都是非常重要的。

北京大學第一醫院主任醫師、兒科血液/腫瘤專業負責人趙衛紅教授表示，國際合作與交流在具體診療方面爲中國的研發進展起到了引領作用，中國在與國外專家溝通、學習國外的過程中得到了寶貴的經驗。首先是理念與認識的改變，對於兒童白血病以及兒童其他腫瘤的治療理念跟成人不完全一樣，不但要治愈兒童，還盡可能減輕其副作用；其次是規範化，目前國內很多臨牀試驗要求兒童白血病的治療一定要規範化，不能隨意地增加減少，不規範治療不能達到那么高的治愈結果；第三，要強調個體化的精准，從臨牀分型到細胞、到基因、到藥物代謝的情況，都需要結合每個患兒不同的情況給予合適治療。

近年來，我國兒童白血病治療取得巨大進展，治愈率穩步提高。但白血病是一種復雜而艱難的疾病，不少復雜白血病患者面對常規治療沒有效果。目前在相關疾病診療與研究中，科研毫無疑問是極其重要的一方面。

我國在兒童白血病的診療科研方面做出了自己的努力。北大醫院在兒童白血病方面向BFM、美國CUG等學習借鑑了不少經驗，同時也有着更貼合我國患兒實際的努力與創新。趙衛紅介紹道：“兒童白血病治療中需要一種名爲甲氨蝶呤的藥物，它的劑量使用關系着患兒的生死。國外文獻中對於低危病人、高危病人使用後出現的毒副作用並未提出合理的解決方案。”北大醫院通過培養研究生專門從事該藥物在患兒體內的群體藥代藥動學研究，最終通過計算機推導出來可以應用於目前所有的白血病患兒的大劑量治療公式，提高了療效並降低了藥物的毒副作用。

“之所以兒童白血病長期無病生存率能達到90%以上，除了積極學習國外經驗之外，還有部分原因是我們把國外的經驗結合國內患兒的情況進行調整，並且在某些方面有所努力突破才實現的。”趙衛紅教授向21世紀經濟報道等表示。

對於兒童白血病診療研究的未來發展，趙衛紅教授持積極的態度。她表示：“兒童白血病，尤其是急性淋巴細胞白血病應該成爲腫瘤領域裏被較早認爲能夠被治愈的疾病。與成人相比，兒童受周圍環境的影響少很多，因此腫瘤的發病機制與成人有所差異。現有的國際合作、國外基礎研究和國內臨牀研究的結合加快了兒童白血病的診療進程，隨着難點的逐步被攻破，不久的將來我們能預期到兒童白血病可以被治愈。”

在對白血病進行不同亞型的分類討論後，Ajay Vora教授也認爲，新的免疫療法、細胞治療的出現，能夠讓全世界的醫生有更多的發揮空間，未來能夠在提高兒童白血病治愈率的同時，減少化療使用與治療密度，這樣不僅能夠有較高的治愈率，還可以減小治療的副作用。

本文作者可以追加內容哦 !