維亞臻siRNA創新藥VSA001完成中國FCS III 期臨牀試驗首例患者給藥
1年前

(中國上海,2023 年 7 月 25 日)維亞臻生物技術(上海)有限公司(以下簡稱“維亞臻”或“Visirna”)近日宣布,其在研1類新藥 VSA001注射液(以下簡稱 VSA001)在中南大學湘雅二醫院順利完成 III 期臨牀試驗首例患者給藥。

本試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心 III 期臨牀試(CTR20231418),旨在中國家族性乳糜微粒血症綜合徵(familial chylomicronemia syndrome,FCS)成人患者中評價VSA001的有效性和安全性。

VSA001 是一款治療脂質代謝紊亂的肝髒靶向小幹擾 RNA(siRNA)藥物,通過顯著且持久地沉默載脂蛋白 C3(APOC3)mRNA 來降低 APOC3 蛋白水平表達,基於脂蛋白脂酶(lipoprotein lipase, LPL)依賴途徑和非依賴途徑,達到顯著降低血清甘油三酯(triglyceride, TG)和富含 TG 的脂蛋白(TG-rich lipoprotein, TRL),以及其脂解後殘粒脂蛋白水平的作用。

關於維亞臻

維亞臻是一家立足於中國,放眼全球的小核酸藥物治療公司,旨在打造從研發、生產到商業化全面能力的生物醫藥企業。成立於2022年,維亞臻與國際領先的小核酸藥物企業Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) 建立長期战略合作關系。目前公司產品管线擁有三款處於臨牀研發階段、針對心血管及代謝疾病領域的小幹擾核酸(siRNA)藥物。公司現有管线在同類競品中處於領先位置,其在研靶點具有明確基因組學及生物學證據支持,並使用Arrowhead Pharmaceuticals已經驗證的高效化學修飾及遞送技術平台。公司採用中美協同的臨牀开發及注冊策略,有助於加速在研產品的注冊上市。同時通過內外部資源的多方位整合,形成從早期研發、臨牀研發、到本地化生產及商業化的全產業鏈布局。

關於家族性乳糜微粒血症綜合症(FCS)

家族性乳糜微粒血症綜合徵(FCS)是一種嚴重的極罕見遺傳疾病,據不完全統計其患病率約爲1/1,000,000,通常由多種單基因(例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1)功能缺失突變引起.FCS 通常導致空腹TG水平極度升高(880 mg/dL以上),嚴重TG升高可導致多種臨牀疾病及嚴重並發症,包括動脈粥樣硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病和肝脂肪變性等。目前尚沒有安全性和有效性均可靠的有效治療藥物。

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