（中國上海，2023 年 7 月 25 日）維亞臻生物技術（上海）有限公司（以下簡稱“維亞臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研1類新藥 VSA001注射液（以下簡稱 VSA001）在中南大學湘雅二醫院順利完成 III 期臨牀試驗首例患者給藥。

本試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心 III 期臨牀試（CTR20231418），旨在中國家族性乳糜微粒血症綜合徵（familial chylomicronemia syndrome,FCS）成人患者中評價VSA001的有效性和安全性。

VSA001 是一款治療脂質代謝紊亂的肝髒靶向小幹擾 RNA（siRNA）藥物，通過顯著且持久地沉默載脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 來降低 APOC3 蛋白水平表達，基於脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依賴途徑和非依賴途徑，達到顯著降低血清甘油三酯（triglyceride, TG）和富含 TG 的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL），以及其脂解後殘粒脂蛋白水平的作用。

關於維亞臻

維亞臻是一家立足於中國，放眼全球的小核酸藥物治療公司，旨在打造從研發、生產到商業化全面能力的生物醫藥企業。成立於2022年，維亞臻與國際領先的小核酸藥物企業Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) 建立長期战略合作關系。目前公司產品管线擁有三款處於臨牀研發階段、針對心血管及代謝疾病領域的小幹擾核酸（siRNA）藥物。公司現有管线在同類競品中處於領先位置，其在研靶點具有明確基因組學及生物學證據支持，並使用Arrowhead Pharmaceuticals已經驗證的高效化學修飾及遞送技術平台。公司採用中美協同的臨牀开發及注冊策略，有助於加速在研產品的注冊上市。同時通過內外部資源的多方位整合，形成從早期研發、臨牀研發、到本地化生產及商業化的全產業鏈布局。

關於家族性乳糜微粒血症綜合症（FCS）

家族性乳糜微粒血症綜合徵（FCS）是一種嚴重的極罕見遺傳疾病，據不完全統計其患病率約爲1/1,000,000，通常由多種單基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）功能缺失突變引起.FCS 通常導致空腹TG水平極度升高（880 mg/dL以上），嚴重TG升高可導致多種臨牀疾病及嚴重並發症，包括動脈粥樣硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病和肝脂肪變性等。目前尚沒有安全性和有效性均可靠的有效治療藥物。

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