近日，由北京病痛挑战公益基金會主辦，中國罕見病聯盟作爲指導單位的第五屆罕見病合作交流會在北京順利开幕。本屆大會以“患者參與·對話罕見”爲主題，开幕式別出心裁，圍繞診療、保障、創新三個關鍵詞，邀請政府、醫生、學界、企業等各界和患者組織面對面對話。

根據《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》，截至今年2月，基於《第一批罕見病目錄》，共有24種罕見病的30種藥物在國內上市但尚未納入醫保，其中有16種罕見病的全部治療藥物（共16種）均未納入醫保；而這16種藥物中有13種藥品年治療費用多爲幾十萬元到上百萬，普通患者家庭難以負擔，用藥可及面臨極大挑战。

爲更好地服務罕見病病友，病痛挑战基金會聯合水滴公益等30家機構共同啓動了罕見病綜合服務網絡和罕見病議題倡導網絡，希望聯動多方力量共築罕見病服務支持網絡。

近年來，水滴公益聯合江蘇省醫學會罕見病分會、北京病痛挑战公益基金會、南京醫科大學附屬兒童醫院、江蘇省婦女兒童福利基金會啓動“罕見病醫療援助工程江蘇專項”，這是首個全國性、全面覆蓋《第一批罕見病目錄》罕見病病種的民間公益援助項目，通過響應國家罕見病保障政策，爲罕見病群體提供醫療資源轉介、各地醫保政策信息、最新藥物進展、個案資金援助等全方位支持。

截至2022年12月，共援助318名罕見病患者，涉及32個病種，撥付救助金531余萬元；水滴公益聯合壹基金發起的“心礙家庭支持計劃”新三年計劃啓動，截至2022年12月，計劃共籌集資金超1000萬元，覆蓋超40個市縣，服務了超5.8萬人次心礙者和超6.6萬人次家長。

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