基因編輯公司CRISPR Therapeutics(CRSP.US)股價周三在美股盤前上漲約10%，开盤初期延續強勁漲勢。此前該公司與FDA顧問小組於昨天就其與Vertex Pharmaceuticals(VRTX.US)共同开發的基因編輯療法舉行了會議，並且獲得FDA小組積極回應。這種名爲 exa-cel 的 CRISPR/Cas9 基因編輯療法，爲全世界首個CRISPR基因編輯療法，目前正在接受FDA對嚴重鐮狀細胞病(SCD)的審查。如果獲得批准，這將是全球第一個獲得美國監管機構批准的基因編輯療法。
據悉，美國食品藥品管理局(FDA)的一個獨立專家小組此前對CRISPR Therapeutics(CRSP.US)和Vertex Pharma(VRTX.US)共同开發的首個針對鐮刀狀細胞貧血病(SCD)和輸血依賴性地中海貧血(TDT)的CRISPR基因編輯療法exagamglogene autotemcel(exa-cel)做出了積極回應。
FDA的細胞、組織和基因治療咨詢委員會的會議很不尋常，因爲FDA沒有要求小組成員就藥物的風險-收益情況進行投票。相反，監管機構要求專家組成員就开發商是否必須進行額外的研究發表意見。
雖然獨立的專家沒有指出這種療法存在嚴重的安全問題，但幾位成員指出需要進行更多的研究。
FDA的咨詢委員會發布不具約束力的建議。然而，監管機構通常會在對授權做出最終的決定之前遵循這些建議，就exa-cel而言，最終決定預計將在12月8日或之前做出。
在華爾街，分析師們普遍對FDA的最終批准持樂觀態度，BMO的分析師們更是預計CRISPR上行空間達20%。
來自William Blair的分析師Sami Corwin寫道:“我們認爲這次AdCom會議傳遞出非常積極的型號，並支持12月8日PDUFA批准exa-cel用於SCD。”分析師Corwin認爲，這些公司迄今提交的安全性和有效性數據，以及他們收集上市後15年數據的計劃，將足以解決FDA對一個被稱爲“脫靶編輯”的安全問題的擔憂。
該分析師給予CRISPR和Vertex“跑贏大盤”評級，在報告中寫道:“我們仍然認爲，從長遠來看，exa-cel可能會成爲一款暢銷產品。”
BMO Capital Markets、巴克萊銀行和花旗銀行也持有類似的觀點，預計FDA將在12月PDUFA日期前批准exa-cel。
BMO的分析師們預計，由於此次會議取得了“積極成果”，預計CRISPR和Vertex (VRTX)的股價將分別上漲10%-20%，以及2%-3%。
與此同時，對這兩只股票給予“與大盤持平”的巴克萊銀行則認爲，SCD和輸血依賴型地中海貧血(TDT)症狀都將獲得exa-cel治療症狀批准。關於TDT批准的決定，預計美國監管機構將於2024年3月30日做出。
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標題：全球首款CRISPR基因編輯療法獲批在望 CRISPR Therapeutics(CRSP.US)股價迎重磅催化
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