8月18日，石藥集團（1093.HK）公告，集團开發的多恩達（鹽酸米托蒽醌脂質體注射液）已獲中華人民共和國國家藥品監督管理局批准，可在中國开展用於治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的臨牀試驗。

關於NMOSD

視神經脊髓炎譜系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorders，NMOSD）是一種自身免疫介導的以視神經和脊髓受累爲主的中樞神經系統（CNS）炎性脫髓鞘疾病，並收錄在《罕見病目錄》（第一批，2018年5月22日）中。2020年中國發布了基於住院登記系統的數據，NMOSD發病率約爲0.278/（10萬人/年），兒童0.075/（10萬人/年），成人0.347/（10萬人/年），發病率高於西方國家。NMOSD爲高復發、高致殘性疾病，90%以上爲多時相病程，其中40%-60%在1年內復發，約90%在3年內復發。針對NMOSD的有效治療可顯著改善NMOSD患者的生活質量，延緩疾病進展，減少復發，減輕社會醫療負擔。

NMOSD傳統預防復發治療藥物以免疫抑制劑爲主，近年來使用的多種免疫靶向藥物均爲超適應症用藥，無充分的循證醫學證據。近期國內雖有生物制劑獲批該適應症上市，但仍存在價格昂貴、藥物可及性欠佳、AQP4-IgG陰性患者療效不佳、特定人群可能存在嚴重不良反應等問題。因此，針對NMOSD开發新的藥物，提高治療NMOSD有效性及改善安全性，具有重要的臨牀意義。

關於多恩達

多恩達爲本集團自主研發並具有知識產權的改良型新藥，於2022年1月獲批用於治療復發或難治的外周T細胞淋巴瘤（PTCL）。該產品的活性成分爲鹽酸米托蒽醌，其脂質體作爲藥物載體具有降低藥物峰濃度、減少心肌分布、降低毒副作用等優勢，可提高米托蒽醌的有效性和安全性。

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