“罕見病”並不罕見

膠質母細胞瘤是神經系統最常見的惡性腫瘤，佔神經系統原發惡性腫瘤的48%。在現有手術、放療、化療等治療方式下，1年生存率不到50%，5年生存率僅5.5%，僅接受維持治療的患者中位生存期不足4個月。相比於肺癌、乳腺癌、結直腸癌等惡性腫瘤，靶向治療和免疫療法在膠質母細胞瘤治療中取得的成績微乎其微，可以說膠質母細胞瘤目前接近於“無藥可治”的狀態。

雖然膠質母細胞瘤在神經系統惡性腫瘤中佔比較高，但與其他惡性腫瘤相比整體發病率較低，每10萬人中新發膠質母細胞瘤僅3.21人，屬於罕見病。罕見病又稱孤兒病，是一類發病率極低疾病的總稱。全球約7000種已知罕見病，但由於孤兒藥研發難度大、市場失靈、信息不對稱性高等特點，僅5%具備有效治療藥物。對於罕見病患者及其家屬，“昆明爸爸爲子自制罕見病藥”、“母親爲救罕見病患兒代購管制藥被認定販毒”等只能出現在新聞中的場景卻是他們的常態。

罕見病龍頭北海康成

近年來，隨着罕見病的社會關注度不斷提升，各國紛紛頒布法案鼓勵孤兒藥的創新，包括研發經費補貼、新藥申請加速審評審批、科研基金傾斜、稅收優惠政策、市場獨佔保護、專利延期保護等衆多優惠，加上基因療法、免疫療法等新型治療手段的出現，孤兒藥研發難度和成本顯著降低。與此同時，國民經濟收入提升、醫療支出增加以及醫保逐步將孤兒藥納入支付範疇，孤兒藥相關付費能力不斷提升，罕見病藥物研發市場隨之升溫。

已在罕見病領域深耕10年的北海康成便是其中的佼佼者。這一家低調的公司由薛群博士在2012年創立，在全球“罕見病教父”亨利特米爾的影響下，北海康成創立之初就專注於罕見病領域的全方位布局，敢於做第一個“喫螃蟹”的人。經過10年的積澱，北海康成現有13款產品线覆蓋了膠質母細胞瘤、亨特氏綜合徵等多個罕見病。

2020年9月，北海康成用於治療亨特氏綜合徵的CAN101爲唯一獲中國批准的藥物，另外兩款腫瘤輔助治療產品也已拿到了中國內地及大中華區的上市許可。除3款已上市產品外，尚有4款處於臨牀試驗階段的產品，其中CAN008治療膠質母細胞瘤的II期臨牀試驗於2021年10月完成首例患者給藥，進展爲國內最快。同時，北海康成積極布局下一代基因療法，有3款產品在研。有強大的產品組合、快速的商業化能力做背書，北海康成作爲國內罕見病領域的龍頭企業可以說是實至名歸了。北海康成在歷次融資中吸引了藥明康德、RA Capital、啓明創投、Blue Ridge Mountains、元明資本、HBC Asia、藥明生物、泰格醫藥等多家知名機構參與。

二級市場永遠相信業績和實力

2021年12月，北海康成正式在港交所上市。作爲北海康成的股東之一，黃浦江資本認爲在需求增長和技術提升的雙重推動下，罕見病領域具有清晰的成長路徑，龍頭企業會在政策和市場中拿到更多的資源，競爭格局呈現強者恆強的局面，原因有以下三點。

第一，北海康成瞄准的罕見病治療領域具有剛性需求，尤其是對於無藥可治的疾病來說，可以真正解決臨牀問題的企業面對的是絕對市場。

第二，罕見病市場是典型的“長尾市場”，大部分罕見病患者都需要終身用藥，用藥需求只增不減，而患者人數較少意味着先發者商業化成功後，殘存的利益很難吸引新玩家進入，往往一款孤兒藥研發成功後能帶來長期穩定的現金流。

第三，結合前兩點，多年專注研發的北海康成走的這條“厚積薄發”的路正是最適合罕見病市場的打法，隨着更多管线的商業化落地，即將迎來業績爆發。

因此，黃浦江資本對罕見病龍頭北海康成非常有信心，畢竟二級市場永遠相信業績和實力。

來源：黃浦江資本

作者、編輯：張雅蓉

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