10月4日，miRecule宣布，與賽諾菲達成战略合作和獨家許可協議，以加速开發“best-in-class”抗體-RNA偶聯物（ARC），用於治療面肩肱型肌營養不良症（FSHD）。此次合作標志着miRecule首次利用其DREAmiR平台進行授權交易。
FSHD是第二大常見的肌肉營養不良症類型，全球有超過100萬患者，但目前沒有獲批的治療方法。FSHD是由DUX4基因突變引起的，且在95%的FSHD患者中高表達。致病基因突變會導致患者經歷終生的肌肉功能惡化和進行性殘疾。MC-DX4可以通過敲降肌肉組織中DUX4基因，阻止FSHD發展。
此次合作將結合miRecule的抗DUX4 RNA療法（通過該公司專有的DREAmiR平台發現）和賽諾菲專有的肌肉靶向納米抗體技術，並利用miRecule的NAVIgGator偶聯技術和配方化學將這兩個分子連接成ARC，選擇性靶向和抑制肌肉組織中的病變部位。這種突破性的方法將使FSHD患者恢復正常的衰老過程，而不受這種進展性疾病的影響。
根據協議，miRecule將授予賽諾菲FSHD療法的全球獨家許可，賽諾菲將全權負責IND研究以及全球开發和商業化活動。miRecule將獲得預付款和近期裏程碑付款，總額可能超過3000萬美元；額外开發、監管、商業裏程碑付款總金額達到近4億美元。如果獲批，miRecule也有資格獲得淨銷售額的分級特許權使用費。
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標題：4.3億美元！賽諾菲引進一款臨牀前ARC
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