10月17日,Kiora制藥公司宣布,KIO-100用於非感染性葡萄膜炎的I期研究取得積極結果,單次玻璃體內注射KIO-100以劑量依賴的方式減少了眼內炎症,並顯著提高視力。
受此消息影響,公司股價飆升了約32%。
葡萄膜炎是一種T細胞介導的眼內炎症性疾病,容易造成失明。目前,只有環孢素A和單一的TNF-阻滯劑被批准用於非感染性葡萄膜炎,但有顯著的局部副作用,如白內障和青光眼。因此,新的眼內抗炎療法仍然是一個未滿足的需求。
KIO-100(PP-001)是一種非甾體抗炎藥,被稱爲二氫乳清酸脫氫酶(DHODH)抑制劑。作爲第三代DHODH抑制劑,KIO-100是一款玻璃體內制劑,可以高效抑制T/B細胞,臨牀前大鼠模型中已證明,該產品對治療葡萄膜炎非常有效。
此次开放標籤的I期臨牀試驗共納入12例雙側慢性、非感染性中間、後葡萄膜炎或全葡萄膜炎成年患者,分爲3組(n=4/組),在病情較重患者眼內注射100L(分別含0.3g、0.6g和1.2g的KIO-100)。所有患者均在基线及注射後第2、7、14、21和28天進行檢測。
採用早期治療糖尿病視網膜病變研究(ETDRS)圖表評估視力,並通過測量前房細胞(AC)和玻璃體混濁來測定眼內炎症。結果顯示,視力的改善呈劑量依賴性,最高劑量(1.2g)在第14天達到三條改善线(相當於分辨率翻倍),第28天保持穩定,這種改善具有統計學意義(p<0.05),同時耐受性良好,對眼內組織無嚴重副作用或其他不良事件。
目前,有2款DHODH抑制劑已獲批上市,均來自賽諾菲,分別是治療類風溼性關節炎、銀屑病關節炎的來氟米特和治療多發性硬化症的特立氟胺。而KIO-100是全球首款用於眼部疾病的DHODH抑制劑。
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標題:全球首款眼科DHODH抑制劑早期研究成功,公司股價飆升32%
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