11月18日，Apellis宣布，美國FDA已經受理該公司玻璃體內注射新藥pegcetacoplan用於治療年齡相關性黃斑變性（AMD）繼發地圖樣萎縮（GA）上市申請（NDA）的主動重大修訂。更新的PDUFA日期是2023年2月26日。FDA還重申，他們不計劃召开咨詢委員會會議來討論該申請。受此消息影響，Apellis股價飆升17%。 FDA此前預計將在11月26日做出審批決定。但令人意外的是，Apellis本月稍早表示，將在原有申請程序中18個月和1年的結果基礎上，再提交III期DERBY和OAKS研究的24個月的療效數據作爲NDA審查的一部分。24個月的數據顯示，每隔一個月和每月一次的pegcetacoplan治療的效果不斷增加和一致，兩項研究都顯示出良好的安全性。今年8月24日，Apellis公布了pegcetacoplan的DERBY和OAKS研究的關鍵結果。數據顯示，在治療第24個月時，pegcetacoplan對GA患者的視覺功能改善沒有任何益處，未達到關鍵次要終點，但在患者的GA病變總面積的變化（主要終點）方面，其療效隨着時間的推移而增加。 Apellis對pegcetacoplan抱有很大的期待，這是一種C3補體抑制劑，目前已被批准以商品名Empaveli通過皮下注射治療陣發性夜間血紅蛋白尿。在這種罕見的補體驅動疾病領域，該藥面臨着阿斯利康的C5抑制劑Soliris和Ultomiris的競爭。第三季度，Empaveli在美國的收入僅爲1770萬美元。 相比之下，目前還沒有FDA批准的針對GA的治療方法，據估計，僅在美國就有100萬人受到GA的影響。分析人士認爲，該藥可能會在GA領域產生重磅炸彈級別的銷售，Evaluate Pharma最近預測，2028年該藥的銷售額將達到26億美元。盡管如此，競爭對手Iveric Bio公司的C5候選藥物Zimura也緊隨其後。

追加內容

本文作者可以追加內容哦 !