全球首創靶向IDH1！基石藥業「艾伏尼布片...

全球首創靶向IDH1！基石藥業「艾伏尼布片」在華獲批上市

2年前

全球首創靶向IDH1！基石藥業「艾伏尼布片」在華獲批上市

2月9日，藥監局官網顯示，基石藥業的艾伏尼布片（ivosidenib）上市申請獲得批准，用於治療攜帶易感IDH1突變的成人復發性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）。這是全球首創靶向異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的精准治療藥物，此前被納入CDE發布的“臨牀急需境外新藥名單（第三批）”和優先審評審批程序。

急性髓系白血病(AML)是由於外周血、骨髓或其他組織中髓系原始細胞克隆性增生所致的髓系腫瘤，是一種異質性腫瘤，主要臨牀症狀包括發熱、出血、貧血，可導致感染、高尿酸血症的並發症。大多數AML患者會復發，R/R AML患者預後較差，五年生存率約爲27％。對於6-10％的AML患者，IDH1酶突變會阻斷正常的血液幹細胞分化，從而導致急性白血病的發生。

艾伏尼布（Ivosidenib）是一款同類首創的、具有選擇性的、針對IDH1基因突變的強效口服靶向抑制劑。IDH1是三羧酸循環中的一種限速酶，其基因突變發生可見在於包括急性髓性白血病（AML）、膽管癌和神經膠質瘤在內的多種腫瘤。

2018年7月，艾伏尼布片獲FDA批准上市，用於治療IDH1突變復發/難治急性髓系白血病成人患者。2018年，基石藥業自Agios獲得在大中華地區开發及商業化的獨家許可。

2021年8月3日，基石藥業宣布，艾伏尼布在中國的注冊研究CS3010-101研究達到預期終點，在攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的中國復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，艾伏尼布顯示了明確的療效和可控的安全性，且與全球研究人群中的療效和安全性數據基本一致。相關結果公布在9月份的ESMO2021大會上。

數據顯示，在30例可評估患者中，主要療效終點完全緩解和伴部分血液學恢復的完全緩解（CR+CRh）率爲36.7% （11/30，11例患者均達到了CR）。中位達CR+CRh的時間爲3.68個月，12個月的CR+CRh的持續緩解率爲90.9%。有兩名患者在達到CR或CRh緩解後進行了造血幹細胞移植（HSCT）。中位無事件生存期（EFS）爲5.52個月，中位總生存期（OS）爲9.10個月。

安全性方面，3級以上的不良事件（TEAE）發生率爲86.7%，導致永久停藥的TEAE發生率爲10%。艾伏尼布安全性良好，未發現新的安全性信號，特別關注的不良事件可通過方案指導以及臨牀常規管理得到有效的監測和控制。

作爲強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，艾伏尼布同時以其明確的臨牀優勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。