經濟觀察網 記者 黃一帆 2月9日，基石藥業（02616.HK）宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）已批准同類首創藥物拓舒沃（艾伏尼布片）的新藥上市申請。

據了解，拓舒沃是國內首個獲批的IDH1抑制劑，用於治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

這是繼兩款同類首創精准治療藥物普吉華、泰吉華，以及腫瘤免疫治療藥物擇捷美獲批上市後，該公司在一年內成功獲批上市的第四款創新藥。

基石藥業方面表示，它的上市將填補急性髓系白血病精准靶向治療的空白，也爲公司打开新的治療市場。

根據公告顯示，急性髓系白血病（縮寫爲AML）是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數爲老年患者。在美國，每年約有2萬新發病例，患者五年生存率約29%。伴隨着人口老齡化，中國AML發病率呈逐年上升趨勢，其中尤以老年和復發或難治性患者預後較差。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的佔比約爲59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。 

國內首個IDH1抑制劑

據了解，拓舒沃是一款IDH1抑制劑，通過阻斷IDH1突變體酶的活性，可促進AML細胞的分化，從而發揮抗腫瘤效應。

它的獲批是基於一項中國注冊橋接研究CS3010-101。該研究的主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示，一直以來，現有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質量較差。“作爲國內首個獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃在針對IDH1突變的AML患者中展現了良好的療效與安全性。”

根據公告顯示，即CS3010-101研究旨在評估拓舒沃口服治療攜IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的藥代動力學特徵(PK)、藥效動力學特徵(PD)、 安全性和臨牀療效。在30例可評估患者中，主要療效終點完全緩解和伴部分血液學恢復的完全緩解率爲36.7%，其中11例患者均達到了完全緩解。估計的12個月的持續緩解率爲90.9%。該研究成果於2021年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會以優選口頭報告形式公布。

此外，在AML領域，除了用於復發難治患者，拓舒沃作爲一线療法也取得重大進展。根據公告顯示，拓舒沃用於治療初治IDH1突變的成人AML患者的全球III期研究AGILE的數據顯示，與安慰劑聯合化療藥物阿扎胞苷相比，拓舒沃聯合阿扎胞苷顯著提高了初治IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者的無事件生存期和總生存期，患者的中位降低。

基石藥業首席醫學官楊建新表示，基石藥業計劃未來與NMPA展开溝通，盡早將這一創新療法帶給更多中國患者。

多款同類首創新藥集中上市

據了解，拓舒沃從新藥上市申請獲得受理到成功獲批用了6個月的時間。在此之前，2020年，拓舒沃被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“臨牀急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時，拓舒沃入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

更值得注意的是，這是該公司在過去一年內成功上市的第四款創新治療藥物，其中國內首個獲批的選擇性RET抑制劑普吉華、中國首個獲批用於治療PDGFRA外顯子18突變的GIST治療藥物泰吉華、以及此次最新獲批的國內首個IDH1抑制劑拓舒沃均爲同類首創藥物，而其腫瘤免疫治療藥物PD-L1單抗擇捷美則爲潛在同類最優。

“拓舒沃的上市，也標志着基石藥業开始邁向更加多元的治療市場。”一位基石藥業投資者告訴記者，2021年以來，基石藥業上市的的新藥已經覆蓋了非小細胞肺癌（NSCLC）、胃腸道間質瘤（GIST）、急性髓系白血病等不同治療領域，上述領域均是目前中國醫藥市場未滿足的治療需求。

據了解，目前，基石藥業在全球範圍內有30項臨牀試驗正在开展，包括15項注冊性試驗和11項聯合療法試驗。值得注意的是，拓舒沃多項臨牀研究也正在开展中，包括用於治療攜帶IDH1易感突變的復發難治性骨髓增生異常綜合徵的成人患者（MDS）、晚期膠質瘤、膽管癌等多個適應症。

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標題：填補急性髓系白血病精准靶向治療空白 基石藥業IDH1抑制劑拓舒沃獲批

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