5月22日，AVROBIO宣布達成協議，以8750萬美元向諾華出售其用於治療胱氨酸病的研究性造血幹細胞（HSC）基因療法項目。AVROBIO保留了其治療高雪氏病1型和3型、亨特綜合徵和龐貝病的全部權利。

受此消息影響，AVROBIO股價上漲。

根據協議，諾華將在交易結束時向AVROBIO支付8750萬美元的現金，此外，AVROBIO還向諾華獨家授權了與AVROBIO公司基因治療平台有關的某些其他資產、技術和其他知識產權，用於治療胱氨酸病。

這項交易的收益預計將AVROBIO現金跑道延長到2024年第四季度。

胱氨酸病是胱氨酸在溶酶體上轉運障礙所致，目前唯一治療方法是半胱胺，通常是口服和滴眼液。這種治療方法可減緩但不能阻止疾病的整體進展，並且在治療期間，患者往往需要進行腎髒移植。

而AVROBIO的基因療法可通過單次劑量組織進展或逆轉由胱氨酸病引起的損害。公布的1/2期結果表明所有患者在基因治療後長達36個月仍未使用口服半胱氨酸。

安全性良好。

AVROBIO主要專注於溶酶體疾病的基因療法的开發，具有專有的plato基因治療平台，該平台通過慢病毒載體將功能基因整合到患者HSC中。

溶酶體疾病是由單一基因突變引起的罕見疾病。由於這種突變，該基因不能制造或制造一種有缺陷的特定蛋白質，而這種蛋白質是溶酶體正常運作所需要的。當溶酶體不能正常運作時，有毒物質就會堆積，引起組織和器官損傷以及相關的疾病症狀，包括戈謝病、胱氨酸病、龐貝病和亨特綜合徵等。

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