“無法治愈，不可逆轉。”在1817年英國醫生James Parkinson發現帕金森疾病200多年後，帕金森依然是一種實質意義上無法治愈的“絕症”。但在前沿技術的加持下，國內高科技制藥公司正爲這一疾病帶來可逆轉病程的全新可能。
8月2日，國家藥品監督管理局（NMPA）正式批准了武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱“睿健醫藥”）帕金森新藥NouvNeu001的IND申請。這也是帕金森治療領域中，較早進入臨牀階段的基於化學誘導的通用型細胞治療產品。
不同於一般的藥物或手術治療，NouvNeu001是一種聚焦臨牀需求導向出發，利用化合物實現精細細胞功能改造，從而真正滿足臨牀需求的通用型細胞治療產品。NouvNeu001通過化合物調節實現高純度神經元亞型分化，與體內原有神經元形成連接，並增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病竈的改善，以達到綜合性的治療效果。
NouvNeu001產品的成功研發依托於睿健醫藥所搭建的純化學誘導體系，該體系是一種更適合於大規模工業生產的更高效、更安全、更低成本的全新細胞功能改造平台。正式運營5年多以來，睿健醫藥已經建立了覆蓋全新結構誘導化合物，基礎培養基，生產工藝及質量體系的知識產權系統。
睿健醫藥聯合創始人及CEO魏君博士表示，此次NouvNeu001獲批進入臨牀，代表着睿健“以終爲始”的研發理念實現了階段性突破，進一步堅定了睿健團隊“和衷共濟，奮楫爭先，知微見著，睿建未來”的決心：致力於爲患者帶來真正“逆轉病程”的全新普惠性療法。
創新藥物帶來帕金森治愈希望
隨着人口老齡化進程加速，帕金森患者也迎來快速增長。
解放軍總醫院老年神經科主任王振福教授就援引數據表示，中國65歲以上的老年人帕金森患病率爲1.7%。根據2019年國家衛生健康委員會人口普查結果顯示，中國65歲以上的老年人有2.17億。據此推算，中國的帕金森病人數量接近370萬。更爲重要的是，我國帕金森患者呈現出年輕化的趨勢。
面對如此龐大的患者基數，現行的治療手段依然貧乏。目前臨牀上以左旋多巴爲代表的化藥治療方案，以DBS爲代表的物理治療方案，以及其他輔助治療方案，均無法解決患者腦部功能神經元的缺失問題。因此，以上治療方案均爲代償性療法，存在副作用大的頑疾，患者往往在服藥後出現異動症或“开關現象”，劑末效應也十分明顯。
面對這一患者急需的臨牀空白，國際上自上世紀90年代就在探索細胞替換療法治療帕金森的可能性，但直到2021年1月，FDA才批准了首個細胞替換療法IND，來自BlueRock的胚胎幹細胞衍生產品MSK-DA01，這一產品也在2023年6月28日宣布完成了臨牀I期安全性試驗，並取得了積極的效果。
此次獲得IND批准的NouvNeu001則是睿健醫藥全自主產權的突破性細胞治療產品，從已完成的試驗和安全性試驗結果來看，使用NouvNeu001治療的各類疾病模型動物在給藥四周後，不僅行爲學功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著提升。相比之下，BlueRock的同類藥物則需要在給藥十二周後才能起效，睿健NouvNeu001的國際競爭優勢正是來自於睿健开創性的“化學誘導平台”。
這樣突破性的技術優勢來自於團隊开創性的研發思路。睿健醫藥首席科學家，歐洲分子生物學實驗室-丹麥轉化神經科學研究中心研究員羅永倫教授表示，自創立之初，睿健醫藥科學團隊就整合了發育生物學，化學，組學分析及互作網絡拓撲結構計算等交叉學科，並夯實了“AI+化學誘導”平台。公司通過挖掘精准的“化學小分子开關”，在每個細胞中啓動標准調控流程，實現了細胞的多重功能的精細改造，並且一次性的解決了細胞治療藥物工業生產中高效，安全性及成本在內的多個難點。
“睿健獨特的‘AI+化學誘導’平台不僅能爲帕金森領域帶來突破性治療產品NouvNeu001，這一平台的延展性也有目共睹，公司目前已儲備了多種New Modalities，爲復雜疾病的治療提前布局，有望爲市場帶來更多的突破性產品。”羅永倫教授表示。
睿健醫藥首席科學家羅永倫教授
全球人才湧入，國際化布局打开
此次NouvNeu001的成功獲批，睿健醫藥CMO蔡萌博士和CQO任翔先生的多年產業經驗起到了關鍵的作用。蔡萌博士表示，一家能夠持續爲市場帶來好藥的企業，全能型團隊和具有凝聚力的企業文化是核心，企業的每一個微小的進步都是團隊合作的產物。睿健醫藥創始團隊秉承着“和衷共濟，奮楫爭先，知微見著，睿建未來”的宗旨，持續吸納具有國際視野且價值觀相同的復合型人才，其中PRACTICE是睿健的核心價值觀。
截至目前，睿健醫藥已經組建了一支具有英國，美國，德國，澳洲及日本的工作學習背景的國際化隊伍，分別在生物醫藥科學創新、轉化醫學及臨牀、生物醫藥法規領域、跨國藥企運營管理、資本運作領域均具有15年以上海內外成功經驗。目前除中國大陸之外，睿健醫藥團隊已經覆蓋了歐洲，美洲，亞太等全球核心區域。
睿健醫藥執行副總裁 Emmanuel Montet先生在全職加入睿健之前就歷任GSK Biologicals工業控制主管（ Head of Industrial Control），Sanofi-Aventis審計副總監， IPSEN 亞太副總裁，在國際商務、藥品准入等領域具有超過 20 年的工作經驗。Emmanuel Montet先生表示，一款真正具有國際競爭力的創新藥一定是能夠滿足真正臨牀需求，而且在療效，安全性或成本上具有顯著優勢的產品。睿健團隊不僅具有優秀的科學家團隊，也具備敏銳的市場嗅覺，通過市場需求來驅動研發是非常明智的战略。Emmanuel Montet先生認爲睿健團隊展示出一家國際化創新藥企的過硬素質，除科技創新能力之外，團隊以患者利益優先的理念，以及綜合管理能力和嚴謹的合規性，保證了公司長期發展的動力。
睿健醫藥執行副總裁 Emmanuel Montet
在全球人才湧入的同時，睿健醫藥國際化布局也已經开啓。公司位於丹麥的創新中心，新加坡運營辦公室，美國商務辦公室已於2022年投入使用，並與丹納赫集團共建聯合實驗室，共同推進全球創新的基於AI平台化學誘導細胞療法的研發及臨牀應用。另外，此次獲得IND批准的NouvNeu001，也已在澳大利亞、美國等地進行了IND申報工作。
爲迎接全球的臨牀試驗工作，睿健醫藥還建設了大規模工業化生產基地，實現了藥物生產供應鏈的自主可控。據介紹，公司已建成符合cGMP要求的B+A級生產廠房，一萬平米以上的工業化生產和研發基地，滿足覆蓋全球市場的同種異體細胞藥物產能，同時具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力。
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標題：睿健醫藥“擎旗”，帕金森領域化學誘導iPSC新藥IND獲批
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