9月27日，Ionis制藥(IONS.US)(Ionis Pharmaceuticals)宣布，反義寡核苷酸療法olezarsen在治療家族性乳糜微粒血症綜合徵(FCS)患者的3期臨牀試驗中達到主要療效終點。與安慰劑相比，6個月時olezarsen(80 mg每月一次)組甘油三酯(TG)水平統計學顯著降低(p=0.0009)；12個月時甘油三酯降低持續改善。此外，與安慰劑相比，olezarsen(80 mg)組急性胰腺炎事件減少了100%(olezarsen組爲0起事件，安慰劑組爲11起事件)，達到關鍵性次要終點。基於這一積極結果，該公司計劃在2024年初向美國FDA遞交新藥申請(NDA)。
據了解，FCS是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是甘油三酯水平極度升高。該病由脂蛋白脂酶(LPL)功能受損引起，由於LPL生成或功能有限，FCS患者無法分解包含甘油三酯的乳糜微粒。FCS患者除了疲勞和嚴重、反復發作的腹痛等其他慢性健康問題外，還有高風險患上急性胰腺炎。目前還沒有美國FDA批准的FCS療法，患者僅依靠極其嚴格的飲食管理來控制與FCS相關的健康風險。
Olezarsen是一種在研反義寡核苷酸療法，旨在抑制機體產生apoC-III，apoC-III是一種在肝髒中產生的調節血液中TG代謝的蛋白。美國FDA於2023年第1季度授予olezarsen治療FCS的快速通道資格。除FCS外，Ionis正在3期臨牀試驗中評估olezarsen用於治療重度高甘油三酯血症(SHTG)。
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標題：Ionis制藥(IONS.US)反義寡核苷酸療法達到3期臨牀終點
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