諾華（Novartis）的基因療法Zolgensma是這家瑞士制藥公司6款主要增長推動因素之一，被認爲具有數十億美元銷售潛力。該公司首席執行官Vas Narasimhan醫學博士表示，該款脊髓性肌萎縮症（SMA）療法在公司第三季度最佳項目名單中的“缺席”，與最近發生的兩起死亡事件無關。 Zolgensma第三季度銷售額同比下降13%（按固定匯率計算），至3.19億美元。這一數值比華爾街的預期低20%，使該藥的銷售額回到了2021年初的水平。 Narasimhan在周二的新聞發布會上告訴記者，“根據評估，我們不認爲這與諾華最近報道的兩名兒童在接受Zolgensma治療後死亡有關。” 早在今年8月，就有報道稱，兩名兒童在接受Zolgensma治療約5-6周後死亡。兩名患者都死於急性肝衰竭，這是這款一次性基因療法的已知副作用。 相反，Narasimhan表示，本季度銷售下滑是由於新增市場推廣的暫時放緩造成的。他解釋說，在諾華等待與約10個國家的准入談判結果之際，該公司看到了銷售“趨平”的跡象。他在另一個投資者電話會議中提到，這些重要的國家包括巴西、土耳其、印度和沙特阿拉伯。 Narasimhan表示：“我們希望今年第四季度和明年能夠增加更多的市場，這將使該產品繼續保持增長勢頭。”

Zolgensma進入市場後，當該藥物到達現有的患者群體（2歲以下）時，其使用量會達到一個峰值。之後，市場轉向諾華所稱的“事故”人群。 Narasimhan表示：“我們還將繼續努力將新生兒篩查率提高到和歐洲一樣，歐洲的篩查率目前在35%以上，並希望隨着時間的推移達到美國近98%的水平。 僅就Zolgensma目前靜脈輸注劑型而言，諾華預計其峰值銷售額將達到15億至20億美元。爲了達到“數十億美元”的目標，Zolgensma需要獲得鞘內注射劑的批准，該劑型目前正處於臨牀階段。 新劑型將使該療法適用於18歲以下年齡患者，使其能夠更好地與現有的反義療法進行競爭，如渤健的Spinraza。目前，在美國，Zolgensma僅適用於2歲以下的患者，在歐洲適用於5歲以下患者。 Zolgensma是推動諾華業績增長的6款商業化產品之一。其他5款新藥Cosentyx，Entresto，Kisqali，Kesimpta和Leqvio——第三季度的銷售額都出現了增長，盡管沒有達到分析師的預期。這6款藥物總共佔諾華第三季度103億美元創新藥物銷售額的1/3。 作爲一家近2/3銷售額來自美國的制藥公司，諾華正受到美元走強的打擊。第三季度集團銷售額達到125億美元，按固定匯率計算增長了4%，但按報告基礎計算下降了4%。 如果當前匯率持續下去，諾華預計將對其2022年的銷售額造成7%的打擊，對核心營業收入造成8%的壓力。 與此同時，諾華意識到與歐洲相比，其在美國市場的影響力相對較弱。因此，該公司最近推出了一項“美國優先”战略，目標是到2027年，從目前的第10位上升成爲美國前五大制藥商。 ↑點擊掃碼，預約直播↑

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標題：諾華天價藥Zolgensma第3季度業績下滑

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