文章來源|東高科技首席投資研究員秦亮接受《證券日報》採訪：《歌禮制藥旗下ASC40到達II期臨牀試驗主要及關鍵次要終點 公司稱將加速推動產品上市》

5月2日，歌禮制藥發布公告，公司旗下口服、選擇性小分子FASH（FASH是脂肪酸合酶的簡稱，英文名爲Fatty acid synthase）抑制劑ASC40用於痤瘡適應症的II期臨牀試驗達到主要及關鍵次要終點。

公告指出，其具備同類首創、每日僅需服藥一次的特點。

歌禮制藥方面在接受《證券日報》記者採訪時表示，II期臨牀試驗完成後，公司會立即准備與監管機構溝通，計劃於下半年啓動III期臨牀試驗。公告指出，公司根據療效和安全性評估，將口服50毫克，每日一次作爲III期臨牀試驗的推薦劑量。

公开資料顯示，痤瘡是全球第八大常見疾病，影響全球超過6.4億人。2022年全球痤瘡藥物市場規模達358.02億元，預計到2028年，全球痤瘡藥物市場規模將達到453.8億元。

對於ASC40的產品競爭力，歌禮制藥向記者表示，從作用機制來看，ASC40是脂肪酸合成酶抑制劑，屬於全新機制的口服痤瘡候選藥物，通過直接抑制皮脂生成來治療痤瘡。

從療效來看，ASC40目前II期數據已經顯示出顯著優於2020年FDA批准上市的痤瘡藥物Winilevi；從患者依從性來看，研究顯示口服痤瘡藥物比外用塗抹藥物有更好的依從性，ASC40治療痤瘡每天口服一次，比需要早晚塗抹、避光防曬的痤瘡外用藥物更加方便。

公告顯示，相比於口服藥物，外用藥物的患者依從性數據更低，約有30%—40%的患者不能遵醫囑完成外用治療。

對此，一位痤瘡患者向《證券日報》記者表示，塗抹的痤瘡治療藥物使用限制很多，比如需要早晚塗抹、避光使用、注意防曬等，很多時候因爲嫌麻煩就停用了，很難堅持下來。

另外，從安全性來看，據歌禮制藥向記者介紹，現有痤瘡治療藥物比如口服異維A酸有多達十余種常見的副作用，如肝毒性、聽力障礙和抑鬱症等。而ASC40目前II期數據顯示安全性、耐受性良好。

對此，上述患者表示，皮膚科醫生在开異維A酸的時候會反復和患者強調，使用異維A酸後，至少半年內不能要孩子。而且一旦使用劑量稍大，還會出現口幹、脫皮等副作用。

值得注意的是，歌禮制藥目前還在开展多個ASC40適應症的臨牀試驗。歌禮制藥方面表示，ASC40目前已开展的適應症包括治療復發腦膠質瘤、治療非酒精性脂肪肝。

在治療復發腦膠質瘤方面，目前ASC40處於III期臨牀階段，計劃於2023年第三季度完成120例患者入組；治療非酒精性脂肪肝方面，ASC40目前處在II期臨牀，預計2023年第四季度完成公布肝穿活檢數據。

在此前开展的治療非酒精性脂肪性肝炎患者的IIa期臨牀試驗中，50毫克ASC40，口服、每日一次、用藥12周後，61%的患者顯示出具有臨牀意義和統計學上顯著的肝髒脂肪降低。

歌禮制藥方面指出，上述幾個疾病領域均存在高度未滿足臨牀需求，市場空間巨大。公司希望加速臨牀开發，推動藥物早日上市。

對此，東高科技首席投資研究員秦亮向《證券日報》記者表示，通常來看，臨牀試驗患者的招募就需要很長時間，總體時間大約在2—6年，也有可能會更慢一些。流程上通常包括候選藥物研發、臨牀前研究、臨牀試驗、新藥申請、批准上市和上市後監測。因此，從臨牀試驗II期到產品上市或許還有一定的時間周期。

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